一、课题背景多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是骨髓和(或)外周部位浆细胞克隆性增殖的恶性血液肿瘤，是第二大常见的恶性血液病，仅次于非霍奇金淋巴瘤，占血液恶性肿瘤死亡人数的20%及所有癌症死亡人数的2%。
临床上，MM以骨髓中浆细胞恶性增殖、血或尿中出现单克隆免疫球蛋白，引起贫血、肾功能不全、广泛的骨质破坏、高钙血症和反复严重的感染为特征，目前仍不能治愈。
近年来免疫调节剂(immunnomodulatory drugs, IMiD)和蛋白酶体抑制剂( proteasome inhibrtors,PI)的广泛使用，使得MM的治疗取得了很大进展，完全缓解自5%左右提高至30%以上，总生存期(OS)从不足3年延长至4~5年。
尽管新药的引人使MM的治疗有所改善,但几乎所有的MM患者最终都对这些药物不耐受。
因此,对复发难治性多发性骨髓瘤(relapsed and refractory multiple myeloma，RRMM)的治疗就显得尤为重要[1-2]。
泊马度胺( pomalidomide, POM)是第三代IMiD，因其与来那度胺没有交叉耐药性，于2013年被美国食品药品管理局(FDA)批准用于曾接受过至少两种治疗（包括LEN和硼替佐米(bortezomib,BORT)但在疾病治疗过程中或在最近1次治疗后60d内进展的患者。
作为新型免疫调节剂，泊马度胺的结构与沙利度胺(thalidomide，THAL)和来那度胺(lenalidomide, LEN)相似，但与一代、二代免疫调节剂相比，泊马度胺具有更强的免疫调节作用[3]，主要表现在泊马度胺能够直接抗肿瘤(抗恶性细胞增生和促进凋亡作用)、调节骨髓微环境(抗血管生成和抗炎作用)，影响骨代谢及免疫调节(NK 和T细胞激活、T细胞共刺激)等方面[4]。
但是，泊马度胺也存在一些不良反应。
在猴以及大鼠的体内试验结果显示泊马度胺有生殖毒性和导致第二肿瘤发生，尤其是急性髓性白血病的发生[5]。
