一、研究背景
药物临床试验是确认新药有效性和安全性的重要步骤，它包括I期、II期、III期和IV期临床试验。其中，I期临床试验是初步的临床药理学和人体安全性评价阶段试验，是新药人体试验的初始阶段，包括耐受性试验和药代动力学研究，一般在健康受试者中进行；II期临床试验是疗效的初步评价阶段试验，其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，并为III期临床试验研究的设计和给药剂量方案的确定提供依据；III期临床试验是疗效的确认阶段试验，其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评估治疗受益和风险之间的关系，为药物注册申请的审查提供足够的依据；IV期临床试验是新药上市后仍需进行的进一步研究，它在广泛使用的条件下检测药物疗效和不良反应，因此也可能会发现在上市前的临床研究中由于发生率低而未被发现的不良反应，这些数据将支持临床试验中已经获得的数据，使制药公司和医生能够更好、更可靠地识别该药品对普通人群的治疗受益-风险比。
统计分析是药物临床试验的重要组成部分，标准化的统计分析能够真实地揭示药物的性能，因此，其结果将直接影响我们对药物的有效性和安全性的判断。随着人们对整个药物临床试验认识的不断加深，统计分析的作用也越来越受到人们的重视。
二、研究方法
首先是药物临床统计分析的前期准备。第一，结合试验药物制定统计分析计划，统计分析计划意在全面而详细地陈述临床试验数据的分析方法和表达方式，以及对统计分析结果的解释；第二，确定统计分析集，用于统计的分析集需在统计分析前明确定义，并在盲态审核时确认每位受试者所属的分析集；第三，确定主要和次要疗效指标，在统计分析前 ，应清楚地确定本次临床试验的主要和次要疗效指标，一般将客观的、经仪器测量的指标作为主要疗效指标，而主观性较强、不稳定的指标作为次要疗效指标；第四，进行缺失值管理，缺失值是临床试验中一个潜在的偏倚来源，因此，病例报告表中原则上不应有缺失值，尤其是重要指标必须填写清楚，尽一切努力完成试验方案中所有有关资料的收集和管理；第五，数据变换，分析之前对关键变量是否要进行变换，最好根据以前的研究中类似资料的性质，在试验设计时即做出决定。
接着采用国内外公认的统计分析方法进行具体数据分析。此步的进行应建立在正确完整的数据基础之上，采用的统计模型应根据研究目的、实验方案和观察指标选择而确定。其中的具体方法包括：描述性统计分析，参数估计、可信区间和假设试验，协变量分析，非劣效性/等效性/优效性检验，安全性指标分析等。
最后完成统计分析报告的撰写。统计分析报告的撰写应对整个临床试验研究设计、统计分析方法、被研究人群情况进行描述，进而进行基线可比性、疗效、安全性分析。这些结果应尽可能采用统计表、统计图表示，分析的指标要给出测量单位、等级尺度的注释和有关分组的说明。统计分析结论应引用特指的统计图表，用精确的统计学术语予以阐述。
- 相关文献综述
临床数据管理作为新药临床试验的一项重要工作，是随着临床试验的出现而出现的，它的发展和标准化也伴随着新药临床试验的发展和标准化管理。当前医学研究和医药行业的发展需要更严格的临床试验，更规范的操作，更可靠的数据，从而促进临床试验工作和数据管理的改进。
20世纪初，盘尼西林、链霉素、天花疫苗等新药的发现和合成，使化学和生物制品应用于各种疾病的治疗，挽救了无数病人的生命。然而，也有一些新药在研发过程中，由于研究人员在广泛使用前对安全性和有效性认识不足，导致许多患者在使用后遭受了无法弥补的损伤，甚至失去了生命。该阶段的数据管理主要停留在实验参数条件和结果数据的记录整理阶段，数据管理模式在很大程度上取决于研究机构的主观特点，不具有系统性。过去的惨痛教训使人们认识到，一种新药在上市前必须经过设计科学、工艺规范和伦理标准的临床检验。为了正确评价药物的安全性和有效性，必须保证试验数据的准确性和可靠性，保证数据分析方法的科学合理性，这些对于开发新药及其合理、安全的应用于人类和促进人类健康具有极其重要和关键的意义。于是，由于人们对药物安全性和有效性的认识不断加深，世界各国药物临床试验管理法规和监督管理制度也得到了发展和完善。在各监督管理机构的监督下，现代标准化临床试验和数据管理模式应运而生，标准化和完整性不断提高。另一方面，现代新药临床试验的发展和科学技术的不断进步，特别是计算机、网络和现代通信技术的发展，给临床试验和规范数据管理提出了新的课题，也促进了政府的工作。
现代标准化临床试验数据的特点是：数据的可追溯性，临床研究中的所有数据都应该能够按照一定的逻辑标记与特定的对象、研究者、研究者相对应，它们应详细记录患者干预情况；数据的真实性，所有来自临床研究的数据必须准确反映研究的实际情况，不得有任何伪造、虚构和伪造；数据的准确性，以病例报告形式记录并录入研究数据库的数据应与实际研究中获得的数据相一致，应采取相应的验证措施，确保输入的所有记录或错误都能及时纠正，确保数据的最终分析；数据的完整性，应确保每个学科的所有相关研究数据都被完整收集，由于特殊原因，丢失的数据应说明丢失的原因，以及所有相关数据的填写和修改活动都应该详细记录下来，形成一系列可检查的痕迹；确认所引用的数据，临床研究的发展是不断的，目前的临床研究往往是基于以往的研究，特别是对于一些罕见疾病或难以进行大规模临床研究的疾病，往往需要综合前人工作的一系列数据，在研究中，必须通过文献评价来验证这些数据的可靠性，以保证所使用数据的真实性。临床数据管理统计是对所有实验数据的收集、分析、表达和解释，它贯穿于药物临床试验的全过程，在药物临床试验中发挥着不可或缺的作用。
