国内外孤儿药现状的对比分析文献综述

 2022-12-09 15:06:59

开题报告内容：（包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述，不少于2000字）

  1. 研究背景及意义：

目前,孤儿药的研发受到越来越多的关注。全球范围内获得指定或批准上市的孤儿药数量不断增多,但我国的孤儿药发展却进展缓慢。根据WHO 及其他国家数据推算，目前我国罕见病总患病人口数约为1680 万，但国内尚无明确的罕见病和孤儿药的定义及专门的立法，同时在罕见病防治救助方面也进展缓慢。孤儿药的研发处于空白阶段，药品引进、生产、销售等环节缺少政策，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。本文通过对比分析国内外孤儿药现状,探究影响孤儿药可及性的因素,阐释了罕见病研究和孤儿药开发的必要性和紧迫性，并结合我国的国情，吸取别国在罕见病治疗及孤儿药监管方面的成功经验，为我国孤儿药研发及相关政策法规建立提供建议，逐步摆脱我国罕见病患者从“无药可治”，再到“有药可治”而“无药可用”的窘境。

关键字：孤儿药 罕见病 国内外 研发 政策

  1. 论文主要内容及提纲：

主要内容：

首先介绍罕见病的定义，因世界范围对其没有统一的界定，故选取大多数国家的两个界定原则来阐释由于相关法律法规的缺失使得孤儿药的研发举步维艰，其次通过数字举例和图表分析（主要为罕见病定义，政府激励政策，孤儿药注册审批的优惠政策，孤儿药的市场份额，孤儿药价格等方面）向读者展示中国与国外尤其欧美国家在此方面的一些异同，并通过对比分析法（政策，研发，审评，市场四方面）对中国及国外的孤儿药现状进行比较分析，最后通过对上述对比分析的研究与总结，对我国孤儿药的未来发展提出合理化建议，如鼓励创新从科学研究的角度寻求治疗方法，尽快对国内孤儿药做出科学定义，为孤儿药的发展提供良好的研发环境；注重成本控制，提高孤儿药的可及性，提高临床使用效率；从“以患者为中心”的角度服务罕见病患者，扩大医保范围，减轻病患的经济负担等。

提纲：

  1. 罕见病的定义及治疗现状

1.1 发病率

1.2 投资回报率

  1. 对国内外孤儿药的现状对比分析：
    1. 孤儿药的政策法规
      1. 我国罕见病及孤儿药的政策立法
      2. 国外罕见病及孤儿药的政策立法

2.2 孤儿药的研发现状

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