- 研究背景及意义
随着创新药时代的到来，各个国家为解决药品申请注册的积压，防止临床急需或有显著疗效的创新药不能及时通过申请上市，开创了较为简单便捷的特殊审评通道，加快创新药的上市以便满足患者的用药需求。但是，创新药的审评不同于仿制药，有充足的实验数据和样本，能够按照固定的格式和要求进行审评。创新药中的“创新”就意味着所研究的领域或药物之前未被涉及或攻克，那么审评中也无法参照相关的数据和试验。换言之创新药的审评无固定的标准可言，同时由于审评程序的简化和时间的缩短，申报的数据和样本数量少，试验时间短等，甚至有些药物最终的临床效果未被证明，这些都会让药物可能存在着未知的风险。这些问题让审评工作变得棘手和复杂。
为了解决这些问题，欧美等国借助监管科学和新技术的发展，制定和研究了一系列的措施和方法，来更好地权衡创新药的风险和获益，在保证药物疗效的同时，又能预防和控制可能的风险。其中包括了不同国家颁布的定性或定量的行政制度和研究方法。不同的风险获益分析方法从各自的角度衡量风险和获益，为创新药的审评提供了帮助，使得审评决策更加科学合理。
相比于欧美等国，我国的创新药审评制度起步和发展较晚。2008—2018年，我国的创新药临床申报数量总体呈现增长趋势，特殊审评通道逐步建立，各方面制度尚未完备，但同样面临着创新药审评中风险和获益两方面尖锐的冲突，以及科学合理决策等问题。通过对国际上创新药审评中的风险获益分析方法的学习和研究，借鉴他国经验，结合本国国情，提出关于我国当前创新药审评相关的意见或建议，有助于解决当前审评中面临的问题，提高决策的专业性和高效科学地审评。
- 研究对象与目的
1.研究对象
本文的研究对象主要是国际创新药审评中的风险获益分析方法。在创新药大力发展的新时代，各国在肯定创新药的获益和加速审评的速度的同时，又面临着创新药带来的未知风险的威胁。那么该如何解决创新药上市风险和获益的冲突？国际上的发达国家和学者纷纷探索对创新药的风险获益分析方法，以便于帮助创新药更加安全高效地进行审评。
目前国际创新药审评中的风险获益分析方法主要分为定性和定量的方法，本文从这两个方面来详细阐述。在定性方法这一方面，主要是介绍美日欧三个国家药监局所采取的相关制度和法规，并进行分析研究；而定量方法这个部分，从学术界较为认可的三种比较成熟的定量方法入手，并附带案例分析说明。
并且由上述对创新药风险获益分析方法的研究延伸到对我国当前创新药审评工作的启示或建议。在我国当今创新药时代来临的大势潮流下，从我国创新药审评现状入手，研究所面临的困难和挑战，思考该如何权衡审评中的风险和获益，以及将他国经验为本国所用，解决目前创新药审评中面临的问题和挑战等方面来进行讨论。
- 研究目的
本文旨在研究国际上创新药审批中的各种风险获益分析方法，包括其中的适用范围、作用机制和相关案例等方面，学习他国的经验和教训。同时思考国际上的各种分析方法对我国创新药审评工作的帮助和启发，以此为我国创新药审评面临的问题和挑战提出建议。
- 研究方法
本文主要采用文献研究法进行研究。通过查找相关的中、英文文献进行学习和研究，了解国际上创新药审评中的风险获益分析方法，清楚其作用机制，研究进展和相关案例等等。查找目前已有的研究报告和政策法规，得到关于我国创新药审批目前的发展情况和存在的问题，结合国际上的风险获益分析方法和采取措施，为我国创新药审评的发展提出意见和建议。
- 国内外相关研究现状
- 国内相关研究现状
我国的创新药现行的审评通道分别有优先审评审批程序、附条件批准审批程序、突破性治疗药物程序和特别审批程序[1]。近年来，国家药品监督管理局逐步将鼓励创新作为重点改革方向。自2015年颁布的《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见（“44号文”）》[2]，该文件明确了改革的12项任务，包括提高药品审批质量，解决注册积压，推进仿制药质量一致性评价，加快创新药的审评审批等，从此推动了我国创新药审批改革的不断深入。
