开题报告内容：（包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述，不少于2000字）
一、研究的背景
在我国首次于法律层面提出“同情用药制度”是在2019年，于新修订《药品管理法》中确立，我国首次开启同情用药实务是在2020年7月，由罗氏制药登记。但受到“同情用药制度”确立时间较短尚处于初探期这一客观情况的限制，我国相关配套制度、措施等存在诸多问题与不足，尚待逐步完善，从而尽可能保障每位所需患者药品可及性。美洲、欧洲部分发达国家的同情用药制度建立较早，现阶段部分发达国家的同情用药（compassionate use）制度伴随多年的发展已逐步完善，最早建立同情用药制度的国家是美国，相关制度在美国开展已逾40年历史，直至目前美国对同情用药的管理仍十分严格，尤其是适应病种的选择。现阶段美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）同情用药相关政策已趋于完善，如监管由FDA、机构审查委员会负责，法律依据主要包括21 CFR 312.300，单个患者：21 CFR 312.310，明确医生、药品研发公司等的责任分配，依据紧急或非紧急申请情况明确审批期间，相关政策的完善有效促进了同情用药的发展。加拿大基于特别准入计划（special access program，SAP）途径实现同情给药，早在1966年加拿大就通过《食品药品条例》明确在医疗紧急状况下实施未获得批准药品的出售，即紧急药品发放计划，而SAP则是基于这一计划发展而来的。
二、研究的目的与意义
我国《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)》中，药品生产企业为注册申请人，占据主导地位，但这一情况存在一定的限制，即药品生产企业无法明确患者个体情况及用药需求，而加拿大同情用药制度中医生发挥主导作用，医生对患者实际情况、用药需求等最为明确，在申请过程中需要结合实际情况与SAP、药品生产企业进行联系。鉴于我国同情用药制度尚未成熟，建议在未来工作中加强医生与药品生产企业之间的联系，以便医生有效掌握药品研发情况，同时让药品生产企业更好的明确患者特殊需求，通过动态互联让更多的患者受益。本研究基于现有相关研究资料，通过国内外同情用药制度相关研究的分析，对国外经验进行解读，并结合我国本土情况与现有制度规定，明确我国现阶段同情用药制度主要存在的风险，并结合国外同情用药制度与体系提出部分完善建议。
- 研究内容与方法
内容：明确我国现阶段同情用药制度主要存在的风险，并结合国外同情用药制度与体系提出部分完善建议。
方法：通过相关文献资料查阅，明确同情用药制度风险，参考国外同情用药相关制度规范、法律体系等提出部分符合我国实际情况的制度完善建议。
- 文献综述
袁妮,周娜,蒋蓉,等在《中国新药杂志》（2020,29(18):2041-2048.）《探索我国罕见病患者药物可及的新途径:疫情下的同情用药制度》中指出：2019 年，新修订的《药品管理法》第二十三条规定: 对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。按照此法条的规定，目前未纳入临床试验的新冠肺炎重症患者仅可以在开展临床试验的医疗机构内部提前获得未上市药物，虽然具有局限性，但这无疑给患者带来了希望。然而，该法条却缺乏实施细则，虽然原国家食品药品监督管理总局于 2017 年12 月发布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法( 征求意见稿) 》，但没有正式公布，因此不具备法律效力。
阮未艾,姚峥嵘,王艳翚,等在《中国现代应用药学》（2021,38(18):2273-2277）《拓展性临床试验制度的中国实践及探索——以同情用药为视角》中指出：出于对药物安全问题的谨慎考虑，同情用药的适用条件高于一般的药物治疗及临床试验，包括：①患者当前无其他有效治疗手段；②患者不符合相应药品的临床试验纳入标准；③同情用药的药物已具有一定安全性和有效性的数据支持；④同情用药的收益大于风险。
周菁菁,谈在祥在《医学与哲学》（2021,42(9):61-65）《中美同情用药与药物尝试权制度法律比较及其启示》中指出：在美国，医生和企业都可以作为申请发起主体，但在实际中，企业很难关注到个体患者的申请需求。鉴于此，临床试验申办者可向大众公布试验药物适用的疾病、当前的治疗结果、不良反应和预期效果，以供医生和患者参考并选择。虽然这是一项拓展性使用，但仍需遵循药物临床试验的规定。在实施前，应向受试者或其监护人如实说明和解释临床试验的目的和风险等详细情况，取得受试者或其监护人自愿签署的知情同意书。用药期 间，医生负责患者的治疗和记录用药报 告，一旦发现存在安全性问题和其他风险的，临床试验申办者应当及时调整临床试验方案、暂停或终止临床试验，并向国务院药品监督管理部门报告。此外，可借鉴美国做法，根据申请相同药物患者人数和药物所进行的临床试验阶段，进行不同规模人群的拓展使用，这不仅提高患者用药的可及性，还有助于加速药品研发及上市的进程。
