1.背景介绍细胞转染是指将外源分子如DNA,RNA等导入真核细胞的技术。
转染大致可分为主要分为病毒转导和非病毒转染。
病毒介导的转染技术,虽然转染效率较高,但因其可整合至宿主细胞的基因组,存在一定的安全隐患,并且病毒载体的设计和构建需要花费大量的金钱和时间,进一步增加了病人的经济负担和等待时间。
而非病毒载体因其成本低、制备简单、安全性高等优点,近来受到广泛关注[1]。
然而,非病毒载体的转染效率与病毒载体相比较低。
因此,亟需研究设计新型非病毒载体,提高转染效率。
由脂质载体介导的基因转染是基因治疗最早、也是应用最为广泛的非病毒转染策略之一。
2018年,FDA批准的基因疗法Onpattro,证实了脂质纳米粒(lipid nanoparticles, LNPs)在基因递送中的应用优势和巨大潜能。
脂质纳米粒与传统脂质体最大的区别在于脂质纳米粒具有固体核心结构。
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